Desarrollan fármaco que revierte los síntomas del Alzheimer; aprovado en ratones 

Investigadores de la Facultad de Medicina Albert Einstein de Nueva York han desarrollado un fármaco experimental que potencia un mecanismo natural de limpieza celular que elimina las proteínas no deseadas y que es capaz de revertir los síntomas de la enfermedad del Alzheimer en ratones, un paso previo para que funciones en los seres humanos. 

El estudio, publicado en la revista Cell, ha sido dirigido por una de las científicas más destacadas de España, Ana María Cuervo, doctora titular de la Cátedra Robert y Renée Belfer para el Estudio de las Enfermedades Neurodegenerativas y codirectora del Instituto de Investigación sobre el Envejecimiento en el Albert Einstein College of Medicine de Nueva York.

Proceso de limpieza celular

El compuesto reactiva la autofagia mediada por chaperonas (AMC), un proceso de limpieza celular clave para la salud y el envejecimiento, descubierto por esta bióloga celular en los 90.

A medida que envejecemos, la autofagia pierde eficiencia y permite que las proteínas tóxicas se acumulen provocando daños a las células.

Proceso a la inversa

Cuervo sospechaba que lo contrario también era cierto y que el alzheimer temprano afectaba a la AMC, así que estudió un modelo de ratón de alzheimer temprano en el que las neuronas producían copias defectuosas de la proteína tau (clave en el desarrollo de la enfermedad).

Luego, usando pacientes, observaron que el nivel de actividad de la AMC en el tejido cerebral estaba algo inhibido en las primeras fases del alzheimer, y mucho más inhibido en los casos de los pacientes con alzheimer avanzado.

El fármaco mejoró la memoria y la capacidad motora sin dañar otros órganos de los ratones

Este compuesto, denominado CA, restaura el LAMP2A a niveles juveniles y ayuda a la AMC a deshacerse de la tau y otras proteínas defectuosas para que no forme cúmulos tóxicos.

El medicamento, suministrado a dos modelos diferentes de ratón de la enfermedad de Alzheimer durante 4 a 6 meses, mejoró la memoria, la depresión, la ansiedad y la capacidad motora sin dañar otros órganos.

El fármaco no ataca la causa del alzheimer, sino la consecuencia

Ana María CuervoDoctora titular de la Cátedra Robert y Renée Belfer para el Estudio de las Enfermedades Neurodegenerativas

"El fármaco no ataca la causa del alzheimer, sino la consecuencia, que es la acumulación de proteínas tóxicas dentro de la célula, la que causa los síntomas. Por eso, si funciona esperamos poder mantener a los pacientes asintomáticos, como cuando tenían 20 años", detalla la doctora.

Para ello harán falta estudios con otros animales más parecidos a los humanos (para asegurarse de que no tiene efectos tóxicos), mientras Cuervo y su equipo siguen buscando mecanismos alternativos para estimular la limpieza celular y ver si se pueden usar en otras enfermedades.